miércoles, 26 de junio de 2013

Revisión de un tema: Terapias dirigidas contra la célula B en el Lupus Eritematoso Sistémico

La Dra. M. Ahijón ha escrito recientemente una publicación sobre las terapias en el LES cuya diana está en las células B. La presente entrada es un breve resumen comentado de dicho documento.

Anticuerpos anti-CD20

Rituximab:
Rituximab es un anticuerpo monoclonal quimérico dirigido contra una proteína de superficie expresada en los Linfocitos B maduros pero no en los pro-linfocitos B ni en las células plasmáticas (1,2).  Este fármaco fue aprobado inicialmente por la FDA en 1997 para el tratamiento del Linfoma no Hodgkin, su uso en reumatología comenzó posteriormente siendo aprobado por la FDA en 2006 para el tratamiento de la Artritis Reumatoide resistente a los anti-TNF.  Varios estudios no controlados han demostrado la utilidad del Rituximab en el Lupus Eritematoso Sistémico (3-12), sin embargo, dos importantes ensayos controlados y aleatorizados (LUNAR y EXPLORER), no fueron capaces de demostrar superioridad del tratamiento con rituximab en pacientes con LES. El estudio EXPLORER (13) se realizó en pacientes norteamericanos con LES clínicamente activo, definido por al menos una puntuación BILAG A en algún órgano o sistema ó BILAG B en 2 órganos o sistemas a pesar de tratamiento con Azatioprina, Micofenolato Mofetilo o Metotrexato. Los pacientes fueron aleatorizados a recibir Rituximab o placebo añadido a su tratamiento de base más 10 semanas de corticoides a altas dosis. El objetivo era demostrar el beneficio de añadir Rituximab a la terapia convencional. En el estudio no se objetivaron diferencias entre ambos grupos, sin embargo en un análisis por subgrupos se objetivó una mejoría significativa con rituximab en pacientes afro-americanos e hispanos comparados con pacientes caucásicos, lo que podría sugerir que pacientes con un curso más agresivo de la enfermedad podrían beneficiarse del tratamiento con rituximab. El estudio LUNAR (14) se realizó en pacientes con nefritis lúpica clase III o IV, los pacientes recibían tratamiento de inducción con micofenolato mofetilo más altas dosis de corticoides y rituximab o placebo. Este ensayo tampoco alcanzó sus objetivos primarios ni secundarios, sin embargo sí demostró superioridad del Rituximab frente a placebo en algunos parámetros como la disminución de la proteinuria, la mejoría de la función renal y una mayor disminución de la dosis de corticoides. También  se objetivó una mejor respuesta en los pacientes de raza negra aunque las diferencias encontradas no fueron estadísticamente significativas.
No deja de ser llamativa la diferencia encontrada en los resultados de los múltiples estudios no aleatorizados realizados con Rituximab y los resultados de los ensayos LUNAR y EXPLORER. Una posible explicación es que en el LUNAR y el EXPLORER se reclutaron pacientes con LES con actividad leve-moderada no refractarios a tratamiento convencional, de hecho, la mitad de los pacientes incluidos en el estudio LUNAR habían tenido un único episodio de nefritis lúpica. En los estudios no aleatorizados, sin embargo, los pacientes reclutados eran refractarios a tratamiento convencional. Otro hecho interesante es la mejor respuesta encontrada entre pacientes de raza negra en ambos estudios, lo que sugiere que aquellos pacientes con peor pronóstico serían los que más se beneficiarían del tratamiento con Rituximab.
Otra diferencia fundamental entre los estudios no aleatorizados y el EXPLORER y el LUNAR es el tratamiento de base utilizado, ya que en estos 2 últimos estudios se usaron agentes inmunosupresores de primera línea, que han podido enmascarar el potencial beneficio del Rituximab. Por otro lado, ni en el LUNAR ni en el EXPLORER se incluyó la asociación de ciclofosfamida con rituximab, una de las combinaciones que ha obtenido mejores resultados en los estudios no controlados.
Por último, los objetivos primarios del estudio EXPLORER eran quizás demasiado exigentes, ya que se evaluaba la respuesta en la semana 24 y las respuestas en el LES pueden ser más tardías. Además el BILAG clásico utilizado para medir respuesta tiene tendencia a acentuar la importancia de brotes menores.

Ocrelizumab:
Ocrelizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado contra las células CD20 positivas. El estudio BELONG(15) comparó la eficacia de Ocrelizumab frente a placebo en pacientes con nefritis lúpica clase III/IV en tratamiento con MMF o ciclofosfamida. Este estudio demostró mejores resultados en el grupo tratado con Ocrelizumab, pero tuvo que ser suspendido en 2010 debido la aparición de infecciones graves en algunos pacientes de este grupo.

Anticuerpos anti-CD22

Epratuzumab
Epratuzumab es un anticuerpo monoclonal humanizado IgG1κ que se une a la molécula CD22, expresada fundamentalmente en la superficie de las células B maduras IgM e  IgD+, y en menor medida en el citoplasma y en la superficie de las células pro-B y pre-B (16,17).  En 2006 se llevó a cabo el primer estudio con epratuzumab, se trataba de un estudio abierto en el que 14 pacientes con LES fueron tratados con cuatro dosis de 360 mg/m2 de epratuzumab administradas cada 2 semanas con buenos resultados y tolerancia(18). Posteriormente dos grandes ensayos aleatorizados (ALLEVIATE-1 y ALLEVIATE-2) compararon epratuzumab frente a placebo añadidos a tratamiento estándar. Estos estudios tuvieron que ser suspendidos por problemas de abastecimiento del fármaco, sin embargo, los resultados en la semana 24 demostraron que los pacientes en tratamiento con epratuzumab requirieron menores dosis de corticoides que el grupo placebo (19). Recientemente se han publicado los resultados del estudio EBLEM realizado en 227 pacientes con LES moderado-severo, que concluían que 2400mg de epratuzumab (dosis acumulativa) eran bien tolerados y se asociaban con mejoría clínica (20). Será necesaria más evidencia científica para concluir la eficacia de este fármaco.

Belimumab:
La familia BLyS ( B Lymphocite Stimulator), también conocida como BAFF ( B-cell-activation factor), está compuesta por dos ligandos, que son BLyS y APRIL ( A Proliferation Inducing Ligand), y tres receptores, que son BLyS Receptor 3 (BR3), Transmembrane Activator and Calcium-signalling modulating and cyclophilin ligand (CAML) Interactor (TACI) y B-cell Maduration Antigen (BCMA). El ligando BLyS puede unirse a cualquiera de los receptores, mientras que APRIL solo se une al receptor BCMA y TACI. La función de la familia BLyS de receptores y ligandos no es del todo conocida, pero parece estar implicada en la maduración de los linfocitos B a varios niveles. Belimumab es un anticuerpo monoclonal humanizado IgGλ  que neutraliza el ligando BLyS. Inicialmente no demostró una mejoría significativa comparado contra placebo en un estudio fase II realizado en 449 pacientes con LES (21). Posteriormente dos estudios fase III (BLISS-52 y BLISS-76) alcanzaron sus objetivos primarios y secundarios y la FDA aprobó este fármaco para pacientes con LES. El estudio BLISS 52 se realizó en pacientes de Sur América, Asia y Europa del Este, mientras que el BLISS 76 se realizó en pacientes de Norte América y Europa. Los pacientes debían tener una puntuación de la menos 6 en el SELENA-SLEDAI para ser incluidos en los estudios (aunque los pacientes con nefritis lúpica severa o afectación neuropsiquiátrica fueron excluidos), y todos debían tener títulos de ANA o anti-DNA positivos. La respuesta al tratamiento fue medida en ambos estudios utilizando un índice compuesto, el SRI (Systemic Lupus Erythematosus Responder Index), que define respuesta como una reducción de 4 o más puntos en el SELENA-SLEDAI, no nuevas puntuaciones A o más de dos puntuaciones B  en ninguno de los dominios BILAG y que no haya empeoramiento en la puntuación del PGA (physician global assessment). El objetivo primario de ambos estudios era la respuesta SRI en la semana 52, siendo uno de los objetivos secundarios del BLISS 76 la respuesta SRI en la semana 76. Ambos estudios alcanzaron su objetivo primario con una respuesta mayor a tratamiento en el grupo con belimumab frente al grupo placebo, observándose además una respuesta dosis-dependiente, obteniendo el grupo con belimumab 10mg/kg mejor respuesta comparado con placebo que el grupo con belimumab 1mg/kg. El estudio BLISS 76 encontró mejor respuesta SRI en la semana 76 en el grupo con belimumab en comparación con placebo pero las diferencias no fueron estadísticamente significativas. Sin embargo, la mejoría obtenida en los niveles de complemento, así como en los títulos de anti-DNA se mantuvo en el grupo con belimumab desde la semana 8 hasta la semana 76, lo que respalda la longevidad del efecto producido por el belimumab en el control de la enfermedad. En resumen, ambos estudios concluyeron que belimumab era seguro y efectivo para pacientes con LES seropositivos, existiendo evidencia de la duración del efecto del belimumab hasta la semana 76 (22,23).

Atacicept:
Atacicept es una proteína recombinante humana entre uno de los reeceptores BLyS y la fracción Fc de la IgG que inhibe BLyS y APRIL. El estudio APRIL-SLE es un estudio randomizado doble ciego comparando atacicept frente a placebo en 461 pacientes con LES moderado-severo. Los resultados en la semana 52 de este estudio sugieren un menor riesgo de brotes en el grupo tratado con atacicept 150mg, aunque los objetivos primarios de este estudio no se alcanzaron debido a dos infecciones respiratorias graves que obligaron a finalizar este brazo del estudio. Se objetivó un efecto favorable en el grupo con atacicept en los niveles de complemento y anti-DNA, una disminución en el número de células B maduras y células plasmáticas y un descenso de las cifras de IgG, IgM e IgA. Curiosamente no se observaron niveles anormales de IgG en ninguno de los dos pacientes que desarrollaron las infecciones respiratorias. 

Bibliografía
Dado que se trata de un resumen comentado de un artículo original, omitimos las citas bibliográficas que nos ha remitido la autora. Una vez publicado el artículo original, dejaremos aqui la cita correspondiente del mismo.

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